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睡前聊一会儿,梦中有世界。听众朋友,你好。“瓷娃娃”“睡美人”“黏宝宝”“月亮孩子”……这些看似美丽的名字背后,其实是令人生畏的罕见病。今天是第十六个国际罕见病日,主题是“Share your colours”(点亮你的生命色彩),各地举办丰富多彩的活动关爱和帮助罕见病患者。今天我们就从这儿聊起。
罕见病又称“孤儿病”,是指患病率非常低的疾病。从成骨不全症,到克莱恩—莱文综合症,再到黏多糖贮积症,很多病名你甚至很少听说过。但由于人口基数庞大,我国罕见病患者却并不罕见,预计有2000万人,且每年新增超过20万人。在已知的7000余种罕见病中,约有80%是由于基因缺陷导致,发病年龄很小。
罕见病不仅是一个医学问题,更是一个社会问题。罕见病患者正在经历着正常人难以想象的身心之痛,承受着沉重的经济压力。无药可用、用不起药、药可能断供等,是许多患者在治疗中面临的现实难题。目前,绝大部分罕见病缺乏有效治疗药物,有治疗药物的仅占不到5%,并且费用高昂,比如治疗戈谢病的药年均费用约为145万元,治疗黏多糖贮积症(Ⅰ型)的药年均费用达158万元。一些“孤儿药”由于用量太小,药企因收不回成本而停产或放弃中国市场,患者面临断药危机。
破解罕见病用药难的关键,在于促进新药研发。罕见病病理非常复杂,药品研发难度很大,仅靠药企单打独斗进展缓慢。通过成立罕见病药物研发基金、建立绿色审评审批通道、专利保护等方式,鼓励高校、科研院所、医院、药企参与罕见病药物研发,推动产学研医联合,是加速新药研发速度的可行之路。可喜的是,近年来,国内药企已经开始涉足罕见病药物研发。目前,我国共有81种罕见病药物处于临床试验及上市申请阶段,其中大部分药物由国内药企自主研发或参与引进,涉及药企超过10家。我们期待在不久的将来有更多的好药上市,让更多罕见病患者用上药。
解决罕见病患者断药危机,重在维持老药生产。近年来,由于原料药上涨、用量少等原因,治疗线状IgA大疱性皮肤病的氨苯砜片、治疗重症肌无力的特效药溴吡斯的明片等“孤儿药”发生过数次停产断供,患者只能通过非正规渠道购买高价药品,加重了经济负担。这些老药大多数过了专利期,价格便宜,对于患者而言其实非常实惠,但对于药企而言往往是不赚钱甚至亏本的业务。给予这类药企适当的价格补贴,弥补亏损,维持产量,将更好满足患者正常用药需求。
破解罕见病患者用药贵,需建立多层次保障体系。目前,我国已有58种罕见病用药纳入医保,约占上市罕见病用药比例的67%。在保证基金正常运行的前提下,争取将更多罕见病药物纳入医保目录,并且对用量大的药物进行国家组织价格谈判,将有效降低药价及患者负担。商业医保作为基本医保的有效补充,也可以探索将更多罕见病药物纳入其中。当前,各地出现了多种形式的惠民保,给罕见病补充保障带来了希望。此外,探索建立罕见病专项保障基金,丰富筹资来源,比如财政、医保基金、公益彩票抽成、社会和个人捐助等,将为切实需要帮助的患者提供保障。此前,浙江、江苏等地已开展试点,以当地参保人每人每年筹资2元对数种未纳入基本医保的罕见病医药产品进行报销,相关经验对于提高罕见病患者用药可及性和可负担性具有重要作用。
健康中国路上,一个都不能少。近日,关于罕见病守护计划的话题在网络上广为传播,有患者感慨“我们跟大家是站在一起的,只不过,我们是一种不同的色彩”,更多人也意识到“罕见病患者不应该是‘孤勇者’”“‘隐形’的他们应该被看见”。让“罕见”被“看见”,让“珍稀”被“珍惜”,将造福于2000万人的身体健康,也将提升整个社会的文明水位。我们相信,随着罕见病越发受到社会关注,将有更多力量投入到健全药物研发、生产及保障的体系中来,让更多患者买得起、用得上好药,重新燃起生活的希望、舞动生命的光彩。
这正是:破解孤儿病,科研不能停。开发对症药,人间有真情。
(人民日报中央厨房·思聊工作室·申少铁)
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